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排行榜简介：

中国大咖医排行榜主要是根据我国政府核准的医学、医师以及其他专业学会、协会等组织官方信息，并结合医生、学者在其专业领域获得的荣誉称号、项目成果、获奖情况，以及其在国内外医学领域的学术影响力等综合评估而得出的国内首家疾病医生排行榜。

急性早幼粒细胞白血病（acutepromyelocyticleukemiaAPL）是急性髓细胞白血病（AML）的一种特殊类型，被FAB协作组定为急性髓细胞白血病M3型。

急性早幼粒细胞白血病在临床上并不少见，病人常较年青年龄中位数30～38岁10岁以下者罕见据中国完全统计M3的发病率高于西方国家的10%左右，占同期AML的18.7%有的地区如东北油田M3的发病率在AML中可能高达20%～30%，甚至更高，国外资料显示，欧洲中南美洲的拉丁裔民族发病率较高APL约占成人原发性AML的10%～15%，不过也可存在年龄和种族的差异。

主要症状

头晕、乏力、恶心、持续高烧、咳嗽、牙龈出血、牙龈肿痛、牙龈萎缩、眼底出血、心悸、脾大、便血、贫血症状。

能否治愈：可以基本治愈！

中国工程院院士、发展中国家科学院(TWAS，原称第三世界科学院)院士、医院上海血液学研究所陈赛娟领导的团队创建了急性早幼粒细胞白血病(APL)全反式维甲酸和砷剂协同靶向治疗的理论体系，并实现临床转化的重大突破，使该病成为第一个可基本治愈的急性髓系白血病。该突破性成果得到国际上的重大反响，被誉为治疗APL的“上海方案”，现已为全球广泛应用。

急性早幼粒细胞是目前急性白血病中治愈率最高的。但是APL发病早期很危险，容易出现严重弥漫性血管内凝血（DIC），引起全身多部位出血，如脑出血、咳血、便血等。有的病人还没来得及治疗就因出血死亡而失去了治疗机会。但急性早幼粒细胞白血病第一个疗程一旦缓解后，大部分患者可通过药物根治，无需移植。维持治疗期间仅需口服药物，可照常工作和学习，治疗安全、方便、经济，且生存质量高。

医院提出急性早幼粒细胞白血病治疗的“上海方案”，十年生存率达到95%全球领先（案例来源：上海纪实频道节目《医道》、上海交通大学医学院）

上海交通大学医学院附属医院年8日披露，中国工程院院士、发展中国家科学院(TWAS，原称第三世界科学院)院士、医院上海血液学研究所陈赛娟领导的团队创建了急性早幼粒细胞白血病(APL)全反式维甲酸和砷剂协同靶向治疗的理论体系，并实现临床转化的重大突破，使该病成为第一个可基本治愈的急性髓系白血病。该突破性成果得到国际上的重大反响，被誉为治疗APL的“上海方案”，现已为全球广泛应用。

该团队于本世纪初开始了不懈的努力，这项名为“髓系白血病发病机制和新型靶向治疗研究”项目当日获得国家自然科学二等奖。据悉，该团队从全基因组水平阐释了维甲酸逆转白血病细胞恶性表型的分子机制；揭示了砷剂直接靶向APL癌蛋白，从而诱导该癌蛋白降解；首次阐明了砷剂“以毒攻毒”治疗APL的分子作用靶点；第一次从分子水平阐明了复方黄黛片治疗APL的“君、臣、佐、使”的配伍原则。

砒霜治疗白血病

当全反式维甲酸诱导分化治疗早幼粒细胞白血病的相关论文发表后，起初并未得到国际认可。于是王振义院士将药物寄给当时正在法国的陈竺、陈赛娟教授进行实验研究和临床治疗。试验中发现，人体中有维甲酸受体，正好可以与全反式维甲酸结合，从理论上证实了全反式维甲酸的作用机制。上世纪90年代初期，医院血液学科又有了第二次创新发现，这次是“毒药”砒霜。

自古以来，砒霜既是一种毒药，也是一种治病的良药，李时珍、孙思邈都曾提到砒霜的药效。西方十八世纪就有用砒霜治疗慢性髓细胞白血病。前期东北地区有中医医生将砒霜制成静脉制剂，初步发现早幼粒细胞白血病有疗效。他们提出与医院血液病研究所合作，对砷剂治疗早幼粒细胞白血病进行基础和临床研究。通过陈国强教授的研究发现，亚砷酸与维甲酸有异曲同工之妙，可以使白血病细胞凋亡。三氧化二砷（ATO）不仅对难治/复发患者有显著疗效，而且改善了初发患者的临床预后。

陈竺和陈赛娟教授回国后，继续对这两种特效药物进行了深入研究。研究发现，这两种药物联合使用具有协同作用，不但对白血病细胞进行分化凋亡，而且还能将白血病的干细胞“连根拔起”，意味着急性早幼粒细胞白血病已从一种高度致命的疾病，转变成一类能够治愈的急性白血病。

年后，医院血液学科提出了急性早幼粒细胞白血病治疗的“上海方案”，即全反式维甲酸和砷剂诱导分化和凋亡治疗早幼粒细胞白血病，目前该方案已逐步成为全国急性早幼粒细胞白血病治疗的一线方案。其十年生存率达到95%，在全球处于领先。

“过去认为，根治白血病的唯一方法就是骨髓移植，用药物治愈白血病，对世界的影响是巨大的。”李军民说，美国曾评选医学十大重要贡献，维甲酸和砷剂双双入选，美国人惊呼，“一个中心在一个病上发现两个特效药，上帝对他们太眷顾了！”王振义院士也因此在年1月14日获得“国家最高科学技术奖”。

医院陈竺院士：全反式维甲酸和三氧化二砷对急性早幼粒细胞白血病进行联合靶向治疗，5年无病生存率跃升至90%以上、达到基本治愈（案例来源：上海医院）

年12月美国血液学会颁发欧尼斯特?博特勒奖，上海交通大学附属医院上海血液学研究所的陈竺医院的HuguesdeThé教授获奖。

欧尼斯特?博特勒奖主要表彰在转化医学研究中有重大进展成就者，今年颁发给陈竺教授及HuguesdeThé教授，是缘于他们在急性早幼粒细胞白血病基础和临床研究中所取得的突出成就。急性早幼粒细胞白血病曾是一种死亡率很高的恶性血液疾病。陈竺教授团队应用全反式维甲酸和三氧化二砷对急性早幼粒细胞白血病进行联合靶向治疗，使得这一疾病的5年无病生存率跃升至90%以上，达到基本治愈标准。同时，从分子机制上揭示了全反式维甲酸和砷剂如何分别作用于急性早幼粒细胞白血病致病分子PML/RARα，将白血病细胞诱导分化和凋亡，从而达到疾病治疗的目的。

陈竺在演讲中强调了中医中药在白血病治疗理念和实践方面的重要启迪，介绍了基于现代分子细胞和整体水平系统研究成果的临床应用，以及中国和美欧等大型多中心临床研究的最新成就。他认为，减少急性早幼粒细胞白血病患者早期死亡率及早期识别并干预高危易复发患者，仍任重而道远。急性早幼粒细胞白血病协同靶向治疗作为精准医学的范例，应与建立和完善全民医保制度相结合，把有关研究成果拓展到包括发展中国家在内的世界各国。推广该范例中临床与基础相互转化的成功经验，将促进今后在其他恶性血液疾病研究领域的重大突破。

陆道培院士：急性早有粒细胞白血病5年无病生存率达95%，达到国际最佳水平（案例来源：陆道培医学团队）

医院（北京、上海、河北），由陆道培院士领导，对APL制定了较为统一的治疗方案，普通血液科主治医生及其他以上的医生都熟悉并掌握了APL的治疗。医院要求，对初次发病就来院就诊治疗的患者，在收治后24小时内如果不死亡，不允许患者在诱导治疗期间死亡，完全缓解率达%，即“百不失一”的效果；近5年来，陆道培血液病院达到了此要求。这是全世界医院。对初次发病就来我院就诊的APL患者，该院5年无病生存率达到95%以上，是迄今为止国际上该病治疗的最佳疗效。

医院的临床观察显示，联合应用砷剂、维甲酸及化疗治疗APL的短期及长期效果优于其它方案，含有砷剂的治疗方案优于历史上曾采用过的任何单药和两药联合方案。临床使用的砷剂有两种，一种是三氧化二砷，但是它的毒性较大，且必须每日持续点滴约3-4小时，疗程需13-28天，必须住院用药。另一种为口服制剂，即精制雄黄（硫化砷），是陆道培院士的专利制剂。该院的临床观察显示，精制雄黄联合化疗及维甲酸治疗APL的疗效比静滴三氧化二砷联合化疗及维甲酸的疗效好。口服雄黄及维甲酸的患者在维持阶段不需要住院，副作用小，因此治疗经济、安全又方便。

我院对多数患者联合全反式维甲酸、砷剂、化疗来治疗，以达到完全缓解，即骨髓、血液及其他部位查不到形态学可辨认的白血病细胞。

使用以上三联药物治疗共四个疗程，大约半年时间。

主要使用维甲酸联合砷剂治疗。

近年观察发现APL复发方式主要为髓外复发，即骨髓检查正常，而在骨髓外多部位出现复发，入颅内、皮下以及其他多个部位。尤其是初发病或第一疗程治疗期间血液白细胞＞10×10^9/L的患者髓外容易复发。髓外复发最常见的部位是颅内复发。所以在以上各个治疗阶段要注意静脉使用容易渗透到髓外的药物，定期在脑脊液中注射化疗药物等。

以上治疗期间要定期复查骨髓白血病细胞形态、染色体及基因的缓解情况。治疗后需要PML-RARA白血病基因持续阴性1年以上。一般共治疗2-3年。

医院黄晓军：急性早幼粒细胞白血病患者口服或静脉砷剂取联合维甲酸根治率达90%以上；针对非高危APL患者实现“不输液、不化疗、不住院”治愈（案例来源：医院）

急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种起病凶险的恶性血液病，医院黄晓军课题组前期研究证实口服或静脉砷剂具有一定疗效和安全性，可实现“不输液、不化疗、不住院”治愈白血病。但仍有部分高危患者复发，再用砷剂治疗效果较差。因此，砷剂耐药机制已成为国际上APL相关研究领域的关键科学问题。

针对这一关键环节，黄晓军课题组研究进一步完善了对于难治/复发APL患者砷剂耐药机制的认识，具有极大的临床意义，其研究成果近日发表于血液学顶级期刊《Blood》。

黄晓军课题组利用一系列分子生物学和细胞生物学研究方法，以人宫颈癌细胞系（HeLa）、人髓性白血病细胞系（U）以及CD34阳性正常造血干细胞为模型，阐明含有AV，AT或SL突变的PML-RARA融合蛋白在常规剂量的砷剂处理后未发生降解，而在同样实验条件下，含有LF或SG的融合蛋白则发生显著降解，提示PML-RARA融合基因点突变的生物学功能存在差异，进而导致砷剂对其产生不同影响。这一发现在临床难治/复发的APL患者中得到进一步验证。本研究还发现，在体外实验中增加细胞内砷剂浓度、或者联合应用常规浓度砷剂与维甲酸可以克服PML点突变引起的砷剂耐药。

该研究进一步完善了对APL患者砷剂耐药机制的认识，为下一步克服耐药研究提供了靶点，并将有助于在临床治疗APL过程中对患者进行砷剂耐药监测，实现APL的分层和个性化治疗，从而提高临床治愈率，减少复发。

该研究成果近期发表于血液学顶级期刊《Blood》(血液，IF=10.4)。医院、北京大学血液病研究所刘江莹助理研究员，主鸿鹄副主任医师为共同第一作者，黄晓军教授为通讯作者。该研究成果得到了国家自然基金重点项目、北大-清华生命科学中心、北京市重点实验室的支持。

据悉，黄晓军课题组前期研究，证实口服或静脉砷剂取得相似的疗效和安全性，联合维甲酸根治率达90%以上；针对非高危APL患者的前瞻临床试验，实现了“不输液、不化疗、不住院”治愈白血病。同期研究表明，部分高危患者复发再用砷剂治疗效果较差，并通过研究证实发现难治/复发APL患者PML-RARA基因中存在一个“突变热点区”包括4个新的PML-RARA突变位点可能介导耐药。以上成果近2年相继发表于医学顶级期刊《NewEnglandJournalofMedicine》(新英格兰医学杂志)以及肿瘤学顶级期刊《JournalofClinicalOncology》(临床肿瘤学杂志)。

陈竺：白血病尤其是全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）国际大师

上海交通大学医学院附属医院

中国卫生部原部长、上海血液学研究所所长、上海系统生物医学研究中心主任、国家人类基因组南方研究中心主任。年起获中华人民共和国国务院颁发政府特殊津贴，年获第二届“中国青年科学家奖”（生命科学），中国科学院院士、美国科学院外籍院士，欧洲艺术、科学和人文学院外籍院士，欧洲科学院外籍院士，第三世界科学院院士，法国科学院外籍院士，德国马普学会分子遗传研究所外籍会员。中华医学会名誉会长、中华医学科技奖评审委员会主任、国家人类基因组南方研究中心主任。

美国科学院外籍院士，欧洲艺术、科学和人文学院外籍院士，欧洲科学院外籍院士，第三世界科学院院士，法国科学院外籍院士，德国马普学会分子遗传研究所外籍会员、国际科学院协作组织主席、国际血友病联盟成员、国际人类基因组研究组织（HUGO）委员会理事、美国癌症研究协会国际事务委员会和教育委员会委员。年当选中国科学院院士、中华医学会名誉会长、中华医学科技奖评审委员会主任、国家人类基因组南方研究中心主任、国务院学位委员会委员、国家自然科学基金会委员会第五届学科评审组成员、中华医学会第21届理事、中华人民共和国卫生部医药卫生科学技术进步奖第四届评审委员会委员、中国科协常务委员、国家高科技研究计划生物技术领域第四届专家委员会委员、国家自然科学基金会委员会第六届学科评审组成员、中华人民共和国国务院学位委员会委员、中国遗传学会人类遗传专业委员会主任、计划“九五”重大项目“重大疾病相关基因的研究”责任专家、国家“”计划生物与现代农业技术领域专家咨询委员会主任、国家“”计划“多基因复杂性状疾病的系统生物学研究”项目首席科学家。

在血液学、分子生物学等领域有较高造诣，取得了突破性成果。在人类白血病的研究中，对阐明全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的细胞和分子机制做出了重大贡献，他提出的白血病“靶向治疗”观点，为肿瘤的选择性分化、凋亡治疗开辟了全新的道路。陈竺教授在人类白血病的研究中，对阐明全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）的细胞和分子机制做出了重大贡献，他提出的白血病“靶向治疗”观点，为肿瘤的选择性分化、凋亡治疗开辟了全新的道路。年以来，在继续深入白血病研究同时，陈竺教授参与我国人类基因组研究计划的运筹、组织和管理工作，组建了我国第一个国家级的基因组研究中心—国家人类基因组南方研究中心以及上海系统生物医学中心，领导展开和推动了该领域研究的发展。陈竺教授团队应用全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)对急性早幼粒细胞白血病进行联合靶向治疗,使得这一疾病的五年无病生存率跃升至90%以上,达到基本“治愈”标准。ASH会议的新闻日报(NewsDaily)赞誉这一工作是“实验桌到临床转化医学概念的遗产和框架性成果”。

陆道培：造血干细胞移植治疗白血病、再生障碍性贫血、出血与凝血性疾病等恶性血液疾病诊治国际大师

医院院长

中国工程院院士、我国造血干细胞移植奠基人、亚洲骨髓移植之父、被称为最具有人文气质风范的院士之一、中国骨髓移植（包括造血细胞移植）的奠基人、不断开拓者和学术带头人，出血与凝血性疾病的奠基人之一，中国再生障碍性贫血研究的先驱者,在白血病的研究中起到了承前启后的作用究的先驱者。中华器官移植学会副主任委员、年至年担任中华医学会副会长，随后任中华医学会常务理事，中国医学名词审定工作委员会主任，中华医学会血液学分会主任委员、中华医学会血液学分会造血干细胞学组组长，年起至今任中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员。

中华器官移植学会副主任委员、年至年担任中华医学会副会长，随后任中华医学会常务理事，中国医学名词审定工作委员会主任，中华医学会血液学分会主任委员、中华医学会血液学分会造血干细胞学组组长，年起至今任中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员。

造血干细胞移植是近代临床医学的新领域，是20余种血液系统恶性肿瘤及某些遗传性疾病得到根治的最佳手段。陆道培在中国开创了这项事业，使成人白血病病人的长期无病生存率从以前单用化疗的20%左右提高到移植后的70%-80%。他不仅不断引进吸收国际移植医学领域的先进技术与经验，并创新若干新的治疗方法，在国内推广。在他的大力倡导和积极推动下，全国目前已有60余家单位开展了造血干细胞移植例(统计至年7月31日)，移植效果达国际先进水平。他在内科临床，尤其是造血干细胞移植领域的卓越贡献，使数以万计的患者得到救治，也使他成为目前中国该领域中成就最为突出的学术带头人。在国际上，陆道培首先创下了以孕妇供骨髓的记录；确定了重建骨髓的最少细胞数；以异基因骨髓移植治愈无丙种球蛋血症；采用静脉滴注胎盘免疫球蛋白治疗慢性移植物抗宿主病；应用胎肝与胎胸腺输注预防移植物抗宿主病；成功植活经门静脉注射的异基因骨髓，明显减轻了排斥反应和移植物抗宿主病；确定了药物性的继发再生障碍性贫血患者有明显的染色体断裂，为再生障碍性贫血的病因提供了重要而直接的证据。在亚洲，陆道培首先解决了骨髓移植过程中可能产生因移植物中脂肪与骨髓颗粒导致肺栓塞的重要障碍，成功进行了异体骨髓移植(同基因)，治愈重症再生障碍性贫血；经过40余年的不懈努力，建立起亚洲规模最大的异基因骨髓移植中心，已完成的异基因骨髓移植数量占中国一半以上，移植效果居国际先进水平。在国内，陆道培首先持久植活异基因骨髓和异基因外周血干细胞；首先成功进行ABO主要血型不合的骨髓移植；首先针对配型不合进行去T细胞骨髓移植；发现了三种遗传性疾病；80年代成功地退回未经消毒的进口凝血因子VIII，避免了艾滋病通过血制品在北京及国内的蔓延。另外，在40年医学生涯中，陆道培还首先在国际上系统地进行了抗凝血酶的动力学和抗凝血酶III的研究，推出凝血酶原活动度和抗凝血酶III计算公式，颇具实用价值；他独创性地总结出白血病细胞核面积计算公式，并根据细胞核面积变动早期预测药物疗效；应用口服雄黄治疗白血病，并取得了确切疗效；证明大蒜素在体外有抑制巨细胞病毒的作用；采用细胞核原位杂交技术识别异性骨髓移植后受者有核细胞的来源。由陆道培院士领导，对急性早幼粒细胞白血病制定了较为统一的治疗方案，普通血液科主治医生及其他以上的医生都熟悉并掌握了APL的治疗。医院要求，对初次发病就来院就诊治疗的患者，在收治后24小时内如果不死亡，不允许患者在诱导治疗期间死亡，完全缓解率达%，即“百不失一”的效果；近5年来，陆道培血液病院达到了此要求。这是全世界医院。对初次发病就来我院就诊的APL患者，该院5年无病生存率达到95%以上，是迄今为止国际上该病治疗的最佳疗效。

黄晓军：白血病（如急性髓系白血病、急性早幼粒细胞白血病等）、多发性骨髓瘤等血液疾病诊治尤其是单倍体细胞移植治疗白血病国际大师

医院

单倍体移植“北京方案”创始人、教育部长江学者特聘教授、国家杰出青年科学基金获得者，国家百千万人才工程“有突出贡献中青年专家”，著名血液病专家,科技北京百名领军人才。年担任教育部“教育部创新团队”学术带头人、年入选教育部"新世纪优秀人才支持计划"。入选中国工程院院士增选二轮评审候选人名单。第四届中国医师协会血液科医师分会会长，医院学会细胞研究与治疗专业委员会首届主任委员，第九届中华医学会血液学分会主任委员，亚太血液联盟（APHCON）主席，亚太细胞治疗学会(ACTO）候任主席，《中国急性早幼粒细胞白血病诊疗指南(年版)》专家组成员，《中国多发性骨髓瘤诊治指南(年修订)》专家组成员，《复发难治性急性髓系白血病中国诊疗指南(年版)》专家组成员。建立了具有国际原创性的HLA不合白血病移植方案，在此基础上领导建立并完善了国际领先的HLA不合移植体系；建立了国际原创的造血干细胞移植后白血病复发防治体系和移植物抗宿主病“预警预测-干预”体系。证实急性早幼粒细胞白血病患者口服或静脉砷剂取联合维甲酸根治率达90%以上，同时针对非高危APL患者实现“不输液、不化疗、不住院”治愈。

AsiaPacificHematologyConsortium（亚太血液联盟）主席、AsianCellularTherapyOrganization（亚洲细胞治疗组织）候任主席，卫生部海峡两岸医药卫生交流协会血液专家委员会主任委员。第四届中国医师协会血液科医师分会会长，医院学会细胞研究与治疗专业委员会首届主任委员，第九届中华医学会血液学分会主任委员，第三届中国医师协会血液科医师分会副会长（曾任第一/二届会长），中国实验血液学会副主任委员兼秘书长，中国病理生理学会实验血液学专业委员会副主任委员，中国病理生理学会实验血液学专业委员会秘书长，中华医学会血液分会造血干细胞移植学组组长，国家自然科学基金委员会第十三届医学科学部专家评审组成员，中华医学会北京分会第七届血液专业委员会主任委员，《中国急性早幼粒细胞白血病诊疗指南(年版)》专家组成员，《中国多发性骨髓瘤诊治指南(年修订)》专家组成员，《复发难治性急性髓系白血病中国诊疗指南(年版)》专家组成员。

擅长血液系统疾病，如白血病（如急性髓系白血病、急性早幼粒细胞白血病等）、多发性骨髓瘤等疾病诊治。造血干细胞移植（HSCT）后的移植物抗宿主病（GVHD）、感染和复发等各种移植合并症的诊断和处理。在黄晓军教授带领下，团队完成全世界最大数量的单倍体移植(例)，接受单倍体移植的标危白血病患者的3年无病生存率达到68%，高危白血病为49%，优于同期M.DAnderson、JohnsHopkins等国际著名移植中心。黄晓军课题组前期研究，证实口服或静脉砷剂取得相似的疗效和安全性，联合维甲酸根治率达90%以上；针对非高危APL患者的前瞻临床试验，实现了“不输液、不化疗、不住院”治愈白血病。

白血病高发人群是哪些？

白血病这种疾病是比较常见的一种血液疾病，给很多患者带来很大的伤害，并且白血病比较容易受到感染，所以白血病的预防措施也是需要重点了解的。

据临床医学研究表明，白血病常常“光顾”以下人群。

一、放射线工作人员;

二、与二苯蒽，苯苾、甲基苯苾等化学物质长期密切接触的人员;

三、长期接受放射线治疗且防护不严的病人;

四、较长期应用氯霉素、保泰松、马利兰、氯喹、环磷酰胺、苯妥英钠等药物的患者;

五、有白血病家族史的青少年。

白血病的先兆症状是什么？

一、不明原因的发热、贫血、出血、肝脾和淋巴结肿大，肌肉、关节疼痛或胸骨压痛。齿龈肿胀糜烂久治不愈，皮肤出现紫癜，淤斑，鼻衄。

二、原因不明的各系白细胞减少，久治无效;原因不明的白细胞增多，单核细胞比例增高;

三、小儿再生障碍性贫血，用皮质激素治疗效果特别显着;

四、曾服用氯霉素而致贫血，白细胞或全血细胞均减。少，一般疗法无效等。

如何有效预防白血病？

1.在装修时，要选择符合环保要求对人体无害的材料，入住前要开窗通风，等到有毒气体排出去以后，再可入住。

2.注意饮食卫生。在食用新鲜的蔬菜水果等食物时，一定要洗干净上面残留的农药物质，未经过卫生部门检验的的食物一定不要食用，避免造成白血病的发生。

3.不要滥用药物。在使用氯霉素、细胞毒类抗癌药、免疫抑制剂等药物时，一定要小心谨慎，得到医生许可，方可使用。

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