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赛诺菲治疗戈谢病药物Cerdelga遭NICE拒绝

制药巨头赛诺菲（Sanofi）迎来了一个不妙的消息，英国国家卫生与临床技术优化研究所（NICE）拒绝批准该公司研制的Cerdelga用于I型戈谢病（Gaucherdisease）的治疗。NICE表示，赛诺菲的Cerdelga确实有一定疗效，但鉴于其高昂的价格，性价比并不高。这意味着该药物或将无法获得进入英国国家医疗服务体系（NHS）的机会。

戈谢病是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶的结构基因突变，导致该酶缺乏，使得巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。