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你听说过“孤儿药”吗？
孤儿药（OphanDrug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。
一则上市公司的公告，将“孤儿药”这个1.7万亿元的市场带到了A股投资者的面前。
10月22日，亿帆医药股价涨停。
10月23日早，亿帆医药公告称，公司控股子公司上海健能隆于年10月22日收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室的正式书面回函，上海健能隆于年7月25日提交的最新修订的《重组人白介素22-Fc融合蛋白（简称“F-项目”）作为治疗“急性移植物抗宿主病”的孤儿药申请》获得美国FDA正式认定并获批准，美国FDA同时在其官方网站对上海健能隆的F-项目的孤儿药申请认定情况进行了公示。
年复合增长率达12.3%
孤儿药市场看似不大，但潜力不容低估。
根据EvaluatePharma的《孤儿药报告》中的数据，年全球孤儿药市场为亿美元，在未来6年（-），该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的2倍，到年将达到亿美元（约合人民币1.7万亿元），其在处方药市场中的占比将首次突破20%，达到20.3%。
尽管患病群体较小，但孤儿药产品从每例患者产生的收入显著高于非孤儿药。在年销售额排名前名的孤儿药中，每位患者每年的平均成本为美元，而非孤儿药物的平均成本为美元。
此外，根据GlobalData在最新的分析报告对年孤儿药前15强制药公司的预测，罗氏、艾伯维、强生、新基、诺华、默沙东、吉利德、阿斯利康、武田、赛诺菲、施贵宝、安进、辉瑞、Alexion、渤健依然在列。可见，在国际头部药企的眼中，罕见病虽然罕见，孤儿药市场却不容忽视。
中国孤儿药产业起步
年5月21日，国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次以官方名义公布了种罕见性疾病。
不过，在这种罕见病中，半数以上的疾病在中国仍没有相关药物上市。行业人士向上证报记者表示，这一方面是因为罕见病患病人群较少，未来投资收益回报低，企业对孤儿药的开发动力不足。另一个主要原因是由于患病人群少，难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，无法满足药品上市需求。
但是，伴随着药审改革，孤儿药在中国的上市审批进程明显加快。
年，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）将罕见病纳入优先审评审批范围；年，国家药监局将9种孤儿药纳入优先审评审批程序；年初，上述9种孤儿药之一的脊髓性肌萎缩症新药Spinraza率先上市，审批周期不到6个月。
今年2月11日的国务院常务会议提出，要保障万罕见病患者用药，并对21种孤儿药实行进口环节增值税降税13%。
环境变化之下，中国孤儿药产业逐渐起步。
不久前，石药集团的盐酸米托蒽醌脂质体注射液刚刚获得美国孤儿药的认证。该药物目前处于临床三期阶段，治疗外周T细胞淋巴瘤的效果良好。
深圳君圣泰生物开发的研究性小分子创新药HTD被授予治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)的孤儿药资格认定和快速通道审评资格认定。
中国生物制药（正大天晴）的安罗替尼被FDA授予软组织肉瘤、卵巢癌的孤儿药资格。
百济神州的ZW25被FDA授予用于治疗胃癌和卵巢癌的孤儿药地位。
依生生物的肿瘤免疫治疗药物YS-ON-的临床申请已于去年年底获CDE（国家药监局药品评审中心）受理，并于年2月获FDA授予治疗胰腺癌的孤儿药资格。
东阳光药业的1类新药yinfenidone获得了美国FDA颁发的孤儿药资格，用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。
编辑：邱江
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本期责任编辑：张晓光
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