话说年两个CAR-T产品获批，开启了细胞免疫疗法的新纪元。然而诺华的Kymria定价为47.5万美元一个疗程，吉里德的Yescarta定价为37.3万美元一疗程，让患者看了望洋兴叹。为了避免非议，诺华最后采取疗效定价的方案，只对有效患者收费。
47.5万美元对于美国人而言也不是个小数目，一辆法拉利spider在美国的售价也不过30万美元，然而法拉利始终是身外之物，还是保命要紧。在死亡面前，再多的钱也值得花，而且47.5万美元一个疗程的Kymria并不是最贵的，在最贵的十个药物里，Kymria都排不上名，不信请看下文。
第一名：万美元/年
产品：Glybera（alipogenetiparvovec）
开发公司：UniQure
适应症：脂蛋白脂酶缺乏遗传病
年，Glybera获得EMA批准用于脂蛋白脂酶缺乏遗传病治疗，是世界上首个基因治疗药物，因为适应症是非常罕见的罕见病，所以价格非常昂贵。然而该产品在5年里仅治疗了1名患者，年4月，即将迎来上市期限（10月25日）之际，UniQure却对外宣布，将不再申请延期。这意味着，这一艰难问世的药物将退出市场！
第二名：80万美元/年
产品：Ravicti（苯丁酸甘油）
开发公司：HyperionTherapeutics
适应症：尿素循环障碍（UCD）
Ravicti在年获得FDA批准，开发公司为HyperionTherapeutics，尽管是天价药物，Horizonpharma在和年分别卖出万和1.52亿美元。年，Hyperion还打算推动Ravicti在欧洲的上市计划，如果欧洲获批，该产品的销售额有望突破2亿美元。
第三名：75万美元/年
产品：Spinraza（Nusinersen）开发公司：百健艾迪
适应症：脊髓性肌萎缩
年12月，FDA批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩治疗，年治疗费75万美元，该产品是一个不折不扣的天价药物。百健艾迪采取了“阶梯”降价措施，尽管第一年费达75万美元，第二年则可降一半。Spinraza不光是天价药，还是重磅药，年销售额已经达到8.84亿美元。
第四名：70万美元/年
产品：Brineura（Cerliponasealfa）
开发公司：BiomarinPharm
适应症：Batten病
年4月，BioMarinPharma公司的cerliponasealfa（Brineura）获得FDA批准，用于治疗儿童Batten病治疗。本品是一种重组的三肽基肽酶-1，定价达70万美元/年。
第五名：65万美元/年
