背景：

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖引发的恶性血液肿瘤，该病多发于老年人，常见的症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，如血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病、以及淀粉样变性等靶器官损害等相关表现，威胁患者的长期生存1。

年第四届中国国际进口博览会，由武田制药携手中国初级卫生保健基金会推出的“瑞享未莱”骨髓瘤患者关爱平台亮相第四届中国国际进口博览会患者关爱专场，旨在为中国骨髓瘤患者提供便捷、整合、高效的一站式服务，帮助患者提升科学的疾病管理能力，改善生活质量，共迎美好未来。本次我们特邀医院血液科刘澎教授和首都医科医院血液科主任陈文明教授进行专访，分享了多发性骨髓瘤诊治与研究现状、以及慢病化管理与“瑞享未莱”平台患者全病程管理优势。

多发性骨髓瘤的诊治现状

我国多发性骨髓瘤的发病率约为1~2.5/10万，已超过急性白血病，位居淋巴造血系统恶性肿瘤第二位2，患者群多为老年人，且随着年龄的增长患病率逐渐增加。血液病三大肿瘤：白血病、淋巴瘤、骨髓瘤中，国外多发性骨髓瘤发病率位居第二，中国发病率比西方略低，位居第三。随着人口寿命的增加、诊断水平技术的提高，中国多发性骨髓瘤发病率呈逐渐增长趋势。

本次专访中，陈文明教授和刘澎教授为我们介绍了多发性骨髓瘤早期症状，尤其是跟常见的血液病白血病相比，多发性骨髓瘤患者的特征及差异。

多数多发性骨髓瘤患者在疾病早期没有特异性临床症状，患者在疾病早期可呈现骨质疏松、骨头痛、血钙升高、局部的骨破坏甚至骨折等症状，或伴蛋白尿、肌酐升高、尿量减少引起肾损害，或单纯表现贫血症状，或免疫功能低下引起频繁、不明原因的发烧。大部分患者进展性出现骨质疏松、骨头痛、血钙升高、局部的骨破坏甚至骨折等症状，这类患者多初始就诊于骨科；部分患者同时出现蛋白尿，浆细胞产生的小分子免疫球蛋白叫轻链，轻链容易进入尿液中，出现蛋白尿，表现为尿的泡沫增多，如果不及时治疗，随着疾病发展尿蛋白增多，超过肾脏的排泄能力引起肾损害，进而出现肌酐升高、尿量减少重者需透析治疗，这类患者多初始就诊于肾科；一部分患者表现为单纯贫血症状，浆细胞离开淋巴进入骨髓后增殖就影响骨髓正常造血功能，出现贫血，和其他病因的贫血不同的是，多发性骨髓瘤贫血不伴血小板减少，白细胞形态功能正常；因多发性骨髓瘤患者产生的免疫球蛋白多是异常免疫球蛋白，正常免疫球蛋白少，患者免疫功能低，容易发生感染，所以部分患者早期的症状是频繁、不明原因的发烧。

多发性骨髓瘤部分临床表现与白血病相似，诊断上要注意与白血病的鉴别：白血病是白血病细胞在骨髓的增殖，如淋巴细胞、粒细胞或者其他细胞，这种增殖不像浆细胞，浆细胞是灶形分布，引起局限性的骨破坏；白血病细胞是弥漫性分布，在骨髓里面分布较均匀，所以白血病患者往往不会引起局部骨破坏、骨头疼等症状；因淋巴细胞不产生免疫球蛋白，所以也不引起肾损害；另外白血病在骨髓里面弥漫性分布对造血的影响非常大的，但与多发性骨髓瘤不同的是，白血病患者不仅贫血，而且伴有血小板减少、白细胞大量增殖。诊断性实验室检查主要是生化电泳，判断血液中是否检出异常免疫球蛋白。

多发性骨髓瘤高发于老年人，老年患者疾病恢复的基本要求是生活自理，不给家庭造成负担，临床治疗目的不仅是延长其生存时间，保证生活质量也很重要的。在药物选择上，选择尽可能副反应小、耐受性好的药物。有些药物疗效好，但副反应很大，导致患者不能长期使用或者长期使用降低患者生活质量降低，达不到临床理想的治疗效果。所以药物选择要综合医生和患者的角度来考虑，延长患者生存时间的同时兼顾生存质量。

刘澎教授指出骨髓瘤是一种慢性疾病，在长期管理过程中除患者生活质量外，还要注意两个方面：不过度治疗、不延误治疗。从患者的角度来看，部分患者确诊后表现为过度恐惧、过度紧张，导致过度寻求治疗；部分患者确诊后因其为慢性病平时不检查、不治疗，再就诊时是复发或加重后，延误治疗时机。从医生的角度来看，与急性病早诊断、早治疗不同，慢性病可以早诊断、不治疗，早期没有特殊症状、经观察很长一段时间内不复发不进展的患者可不治疗，明确需治疗者一旦开始治疗就要规范化治疗，不可随意停止或加量。

陈文明教授重点提出，理想的治疗效果要求医患做到以下四点。第一，早期诊断，因多发性骨髓瘤症状比较隐秘、早期的症状不特异，容易忽视。患者出现轻微的骨痛、没力气或小便改变应考虑存在血液肿瘤的可能性。第二，首次诊断后应接受规范标准的一线治疗，首次的诊断和治疗是非常重要的，决定了后续的缓解深度。第三，多发性骨髓瘤目前尚不能根治的，通过规律的随访、管理和维持治疗，尽量地延长前期治疗的缓解的时间，对后续长期生存、等待有效药物出现都很重要。第四，尽可能地追求接受新药物、新方式治疗的机会，目前中国多发性骨髓瘤患者数量、每年新增病例数相对其它癌肿较少，接受细胞治疗等临床试验机会较多。

多发性骨髓瘤的研究进展

近年来中国学者针对多发性骨髓瘤做了多方面的研究，在研究进展上两位专家详细介绍了多发性骨髓瘤的诊断和治疗。

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第一是患者的筛查和诊断。过去多发性骨髓瘤患者多因骨折或严重感染、贫血才被发现和诊断。现基于世界上的经验进行患者的早期筛查，可实现早发现、早诊断。医院数据显示，早期诊断的患者长期生存比终末期阶段诊断的患者好，终末期诊断患者即使用很好的药物，其长期生存也不如用普通药物的早期诊断患者。

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第二是真实情况下真实世界的治疗效果研究和报告。医院做了很多真实情况下真实世界的治疗效果研究和报告。在真实情况下，研究纳入了很多不能够参与临床试验的患者，研究内容包括世界上首次报道的口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米在初诊、复发患者当中的疗效，体现了真实情况下患者应用药物的有效性。

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第三是关于肿瘤微环境的基础研究。微环境对于肿瘤的生长有促进作用，如果环境不存在了，肿瘤生长也随之结束了。关于肿瘤微环境的基础研究是一种新的治疗策略，相关研究在很多的学术会议上进行了展示。

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第四是新药、新治疗方法研发。中国国家政策越来越好，多发性骨髓瘤新药自主研发进度加快，新药越来越多，治疗手段越来越多。蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体等，CAR-T细胞治疗、免疫治疗、双抗治疗等，随着新一代药物的研发和应用，疗效更好、副反应更小，患者的生存时间越来越长。

然而，多发性骨髓瘤中国和国外的诊疗仍存在差距，刘澎教授为我们详细介绍了国内外多发性骨髓瘤在诊断和治疗上的区别。

首先是疾病的诊断和认识。过去我们认为中国的多发性骨髓瘤患者较少，发病率与国外差了几倍甚至更多。现在看来除了人种的原因存在一点差别外，更多的差别源于我们对疾病的认识和检测手段。随着大型医疗中心对多发性骨髓瘤的重视，医院中不断地推广和普及，中国多发性骨髓瘤患者的检出数量越来越多，也反映了我国诊断水平的提高。

第二个是治疗效果，在传统的治疗方法时代，主要是化疗即细胞毒性药物的治疗，多发性骨髓瘤患者的中位生存时间是2-3年，治疗效果很差。随着新治疗方法的出现，生存期逐渐延长，除了高危患者以外，中危和标危患者的中位生存时间可达5-7年，但相较于国外7-10年仍有一定的差距。这个差距是多因素的，一方面是因为差距主要体现在治疗规范化以及一些基层、相对偏远地区的患者治疗的不便利，另外有一些农村或相对偏远地区的患者，自身疾病相关知识不足谈“肿瘤”色变，拒绝治疗或复发后拒绝治疗。

另一个是药物可及性。中国的药物可及性与国外有一定的差距。欧洲的药物可及性与中国相当，美国的药物可及性较好，所以药物可及性差距主要与美国相比较。这种差距正在缩小，十年前国外药物上市七八年后我们才上市，现在基本上两三年甚至更短的时间就可以上市了。

在多因素的影响下，中国多发性骨髓瘤患者治疗相对国外仍存在多方面的差距。这种差距将逐渐缩小，甚至在某些方面中国医生已经走在世界最前面了，如细胞治疗、CAR-T、医疗费用支付方式等，中国现有多种医疗费用支付方式，减轻患者负担的同时促进规范长期治疗、慢病化管理。

多发性骨髓瘤的慢病化管理

在患者携病生存期间，随着疾病的延长，并发症或副反应接踵而至，此时慢病化管理对患者生活质量显得尤为重要。糖尿病、高血压等属于良性疾病，如果长时间缺乏系统地管理，也会影响患者生命安全，多发性骨髓瘤也是如此。很多患者在疾病终末阶段，死亡原因不是多发性骨髓瘤，而是其他器官功能衰竭或并发症。然而多发性骨髓瘤与高血压、糖尿病在疾病严重程度上不同，其慢病化管理对后期治疗作用更关键、要求更规范。高血压忘吃一片药、糖尿病血糖波动一天的高血糖并不一定造成很严重的后果，但多发性骨髓瘤如果控制不及时、不得当，疾病复发过程凶险，治疗难度比之前更困难。所以其控制管理更有针对性、更强调规范化随访。

多发性骨髓瘤慢病化管理另一个要点是把患者依据复发风险高低分级进行个体化管理。先进的敏感检测技术能够预测患者的复发、监测肿瘤在患者身体里的活动情况。患者一旦复发，后续治疗的个体化选择也很重要。临床有很多普遍性的规范、指南、共识，但不同的患者年龄、器官功能、耐受性和疾病状态均不同，这都是临床治疗需要考量的问题。针对老年多发性骨髓瘤患者选择适合老年人耐受的药物和方案，年轻人前期治疗尽量选择造血干细胞移植，后期治疗选择对患者疗效好、副作用小、能长期应用的药物。

刘澎教授为我们谈到，多发性骨髓瘤的治疗是一个长期的过程，患者心理容易走向两个极端：放弃治疗、过度治疗。平衡两者需要加强患者健康教育，对于放弃治疗者，需告知治疗、定期检查的时间和必要性，强调治疗过程的长期性、不可间断性，强调不规范治疗导致疾病复发、加重的严重后果；对于过度治疗者，需辅助患者及家属调整正确的心态，以平和的心态面对这个疾病，规范治疗、症状控制即可，说明过度治疗的不必要性。在患者慢病自我管理上，要加强患者健康指导，饮食、运动方面强调均衡饮食、适当运动的关键。健康指导在多发性骨髓瘤慢病化管理中很受重视，然而目前医生做医学科普与受众间存在信息不对等，部分医生或者专家习惯用术语讲授疾病知识，理论知识通俗化能力弱。

两位专家都提出多发性骨髓瘤慢病化管理与临床诊疗同等重要，如何系统地管理患者全病程健康问题是临床诊疗的重点，“瑞享未莱”多发性骨髓瘤患者关爱平台或可成为临床医生诊疗的辅助。

“瑞享未莱”为患者提供全病程管理

针对中国多发性骨髓瘤患者缺乏疾病管理知识、长期规范治疗意识较弱、离院后患者关爱相关服务较为缺失等问题，武田中国携手中国初级卫生保健基金会开展血液肿瘤患者关爱项目，推出“瑞享未莱”骨髓瘤患者关爱平台。

“瑞享未莱”骨髓瘤患者关爱平台联合了创新支付平台、医学专家和关爱专员等多方力量，将为患者提供疾病知识资讯、患者教育及心理支持、支付解决方案平台对接、患者随访及用药提醒服务、疾病档案管理等全方位的服务，覆盖患者全病程管理，助力患者实现长期规范化治疗。目前，“瑞享未莱”骨髓瘤患者关爱平台一期已上线患者教育、疾病档案管理、患者关爱服务和创新支付平台对接等模块，医院、患者社区等模块将在未来逐步上线。

“瑞享未莱”多发性骨髓瘤患者关爱平台对于患者全病程管理是一个很好的辅助工具。首先平台配备了很多关爱专员提醒患者定期服药、治疗、检查，协助患者实现针对性、规范化的定期随访；其次有专家参与患者健康指导，平台定期组织健康教育，内容包含多发性骨髓瘤知识、饮食运动指导、心理支持等，利于多发性骨髓瘤知识推广与普及；平台还提供公共资源，可查询多发性骨髓瘤临床表现、诊断、治疗、药物、治疗地点、治疗成本、安全性等公共医学信息；另外平台还提供创新支付平台的对接，帮助患者减轻支付压力。

在平台功能完善方面，两位专家都提出了自己的愿景，建议对提供的疾病知识设置界限，更专业、需要谨慎普及的知识，有好的设计、专业团队维护、专家参与其中，以保证做到真正帮助到患者，满足多发性骨髓瘤患者的全程慢病管理需求。

专家介绍：

#参考文献#

1、中国多发性骨髓瘤诊治指南（年修订）.中华内科杂志.;56(11):-.

2、医院多发性骨髓瘤诊疗规范（v1.）;25(5):-.